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Resumen:
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Modificar el material genético de las células de un individuo con la finalidad de prevenir, paliar o curar una enfermedad es el principal objetivo de la Terapia Génica (TG). Los vectores virales, virus recombinantes defectivos, transfieren el DNA terapéutico pero ni se replican ni son patogénicos. Los más estudiados son los adenovirus, los virus adenoasociados y los retrovirus. En esta revisión bibliográfica se describen los protocolos de TG aplicada al Síndrome de Inmunodeficiencia Combinada Severa por déficit de Adenosina Desaminasa (SCID-ADA). En este caso se utiliza un vector retroviral, portador del gen ADA humano, ex vivo sobre células madre hematopoyéticas del propio paciente, que una vez modificadas se reimplantan como transplante autólogo. También se detallan las mejoras técnicas en el diseño de vectores virales integrativos que minimicen el riesgo de mutagénesis insercional y potencial desarrollo de leucemia post-TG, junto a nuevas alternativas no virales. Por último, se identificaron en la base de datos de ensayos clínicos de U.S National Institutes of Health (NIH) 8 ensayos clínicos en fases I/II de TG ex vivo para SCID-ADA, 3 de los cuales desarrollan vectores lentivirales autoinactivados, como una alternativa más segura a los vectores ?-retrovirales que se aplicaron en los primeros ensayos.
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